ACE-031 yog ib qho kev tshawb nrhiav tshuaj protein uas tau tsim los ntawm Acceleron Pharma rau kev kho mob Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
Cov tshuaj tau txais kev tso npe menyuam ntsuag los ntawm US Food and Drug Administration (FDA) los kho tus kab mob DMD thaum Lub Yim Hli 2010.
Thaum Lub Yim Hli 4, 2010, ACE-031 tau txais US FDA's Fast Track xaiv rau kev kho DMD.
Thaum Lub Cuaj Hlis 9, 2010, Acceleron thiab Shire tau nkag mus rau hauv daim ntawv cog lus zoo los tsim thiab ua lag luam cov tshuaj rau kev kho cov neeg mob DMD. Raws li ib feem ntawm qhov kev pom zoo, Acceleron yuav tau txais kev them nyiaj ua ntej ntawm $ 45m los ntawm Shire.
Tsis tas li ntawd, Acceleron tseem yuav tau txais $ 165m thiab $ 288m hauv ob theem ntawm Shire mus rau kev them nqi ntawm cov khoom muag. Ob lub tuam txhab yuav koom tes nrog kev tsim kho thoob ntiaj teb ntawm cov tshuaj uas yog nyob rau hauv nws theem II kev sim tshuaj.
Kev siv ACE 031
Qee tus kws tsim lub cev siv ACE 031 los txhawb cov leeg nqaij thiab txhim kho cov nqaij ntshiv. Tsis muaj qhov tshwm sim tsis zoo tshwm sim tom qab ACE 031. Feem ntau ntawm cov xwm txheej tsis zoo yog mob me me thiab zam tau. Lub polypeptide muaj 368 amino acid molecules, uas tsim ib tug loj heev polypeptide complex.
Qee tus kws tsim lub cev siv ACE-031 los txhawb cov leeg nqaij thiab txhim kho cov nqaij ntshiv. Tsis muaj qhov tshwm sim tsis zoo tshwm sim tom qab ACE-031. Feem ntau ntawm cov xwm txheej tsis zoo tshwm sim yog me me thiab zam tau. Lub polypeptide muaj 368 amino acid molecules, uas tsim ib tug loj heev polypeptide complex. Kev loj hlob ntawm cov leeg yog tswj hwm los ntawm kev tsim cov amino acids, thiab TGF beta protein super tsev neeg feem ntau yog tus tswj hwm raws li tau hais ua ntej qhov kev hloov pauv hauv thiab tawm yog qhov tseem ceeb rau cov leeg nqaij. Thaum ActRIIB receptors cuam tshuam nrog GDF-8, nws xa cov teeb liab, uas ua rau cov leeg loj hlob.
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